Bilim adamları geri dönüşümlü bir gen düzenlemesi için çalışıyor

Anonim

Bilim adamları, insanların DNA'sında kalıcı değişiklikler yapmadan hastalıklarla savaşan ümitlerle güçlü bir gen düzenleme teknolojisini değiştiriyorlar.

Hile: Bunun yerine bir genin yönergelerini taşıyan haberciyi düzenleyin.

Yan etkiler söz konusu olduğunda, “RNA'yı düzenlerseniz, tersine çevrilebilir bir tedaviye sahip olabilirsiniz, ” diye açıklıyor MIT ve Central Institute'taki yeni twist takımını bildiren bir gen-düzenleme öncüsü olan Harvard Broadway of Feng Zhang.

CRISPR adlı bir genom düzenleme tekniği, bilimsel araştırmalarda devrim yarattı. Bu, araştırmacıların, yaşayan hücreler içindeki bir gen kusurunu tespit etmesine ve bu lekeyi silmek, tamir etmek veya etkilenen genin yerini almak için moleküler "makas" kullanmasını sağlayan bir biyolojik kesme ve yapıştırma aracıdır.

Araştırmacılar, mahsulleri iyileştirmeye, sıtmaya dirençli sivrisinekleri geliştirmeye, hayvanların içinde nakledilebilir organları büyütmeye ve bir gün orak hücre veya müsküler distrofi gibi genetik hastalıklara yardımcı olabilecek tedaviler geliştirmeye çalışmak için CRISPR kullanıyor.

Tıbbi kullanım için zorluklar vardır. DNA'da bir değişiklik kalıcı olduğu için yanlış noktayı yanlışlıkla kesmek, yan etkilere neden olabilir.

Ve DNA onarımı, beyin ve kas hücreleri gibi bazı hücrelerde, örneğin kan hücreleri gibi, elde etmek daha zordur - bu yüzden RNA'yı hedeflemek önemli bir alternatif sunabilir, Kaliforniya Üniversitesi, San Diego, profesör Gene Yeo, Çarşamba günkü çalışmasında yer aldı. Ekibi kendi CRISPR'nin kendi RNA hedefleme versiyonunu yaratıyor.

Genetik bir kusur, belirli bir proteinin çok az veya çok fazla hücrelerini çıkaran veya hiç yapmayan hastalıklar meydana geldiğinde hastalık meydana gelebilir.

DNA'nın bir kuzeni olan RNA, proteinin yapım sürecini başlatmak için genin talimatlarını taşır. Zhang, RNA'nın talimatlarını düzenlemek, anormal protein üretimine geçici düzeltmelerle sonuçlanacağını açıkladı. RNA zamanla bozulduğundan, teorik olarak değişiklikler sadece terapi kullanıldığı sürece devam edecektir.

Araştırmacıların doğaya nasıl döndüğünü anlamak için.

CRISPR, memeli hücrelerinde bakteriler içinde gelişen bir sistemden kullanılmak üzere uyarlanmıştır ve moleküler makas olarak Cas9 adında bir enzim olarak kullanılır. Zhang'ın ekibi, Cas protein ailesindeki akrabaları inceledi ve yerine RNA'yı hedef alabilecek bir Cas13 buldu. Araştırmacılar bir Cas13 çeşidi geliştirdi, böylece kesmek yerine RNA'ya yapıştı. Daha sonra o noktayı düzenlemek için başka bir proteini kaynaştılar ve laboratuvarda test ettiler.

Araştırma, en erken aşamada olup, hayvanlar üzerinde bile test edilebilmesinden önce daha fazla çalışma gerektirmektedir.

Ancak, hedef RNA'ya farklı bir Cas yaklaşımı kullanan San Diego’nun Yeo, yarışan çalışmayı övdü.

“Bize gerçekten çok sayıda Cas proteininin RNA'yı gerçekten bağlayabileceğini söylüyor” dedi. "Yapılması gereken akıllı şey, bir çoğunu test etmektir."

menu
menu